2024年3月18日，北京華昊中天生物醫(yī)藥股份有限公司（以下簡稱“華昊中天”），一家依托合成生物學技術(shù)平臺開發(fā)具有自主知識產(chǎn)權(quán)的抗癌新藥的生物醫(yī)藥公司，今日宣布，其關(guān)鍵管線產(chǎn)品UTD2（優(yōu)替德隆口服膠囊）獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（以下簡稱“FDA”）孤兒藥認定，用于治療胃癌。
“孤兒藥”是指用于預防和治療罕見病的藥品。在美國，罕見病是指患病人群小于20萬的疾病。由于這類疾病市場規(guī)模較小，導致藥企研發(fā)回報率較低。為讓患者有藥可醫(yī)，美國FDA在1983推出了孤兒藥法案，從多個層面激勵孤兒藥的研發(fā)。獲得FDA授予的孤兒藥資格認定后，在美國的后續(xù)研發(fā)及商業(yè)化等方面將會享受眾多政策支持，包括享有臨床試驗費用稅收減免、免除新藥申請費用、獲得研發(fā)資助、加快審批等，特別是該藥物的該適應癥批準上市后可獲得美國市場7年獨占權(quán)。
胃癌作為一種具有異質(zhì)性的高侵襲性惡性腫瘤，是極其嚴重的全球性健康問題。2022年全球胃癌死亡人數(shù)約為81萬，為全球死亡率排名第四位的惡性腫瘤[1]。在美國，根據(jù)美國癌癥中心統(tǒng)計，2024年預計新增胃癌病例26890人，死亡10880人。此外，胃癌在美國的五年生存率僅為31.1%，預后較差?；熓俏赴┲委煹幕?，廣泛用于主要亞型和各種治療線，化療聯(lián)合PD -1逐漸成為晚期胃癌一線治療的首選方案。
FDA授予優(yōu)替德隆膠囊治療胃癌的孤兒藥認定，是基于一項兩階段、多中心2期臨床研究所展示出的優(yōu)異的數(shù)據(jù)。該研究第一階段已結(jié)束，為優(yōu)替德隆單藥治療晚期胃癌，共計15例患者完成療效評估，其中3例實現(xiàn)PR（疾病部分緩解）、5例實現(xiàn)SD（疾病穩(wěn)定）。第二階段為優(yōu)替德隆聯(lián)合PD-1和奧沙利鉑一線治療不可切除的局部晚期或復發(fā)/轉(zhuǎn)移HER2陰性胃癌。截至2024年2月1日共計11例患者完成療效評估，其中8例患者實現(xiàn)PR、3例患者實現(xiàn)SD，臨床獲益率達到100%！
優(yōu)替德隆為全球首個基于合成生物學技術(shù)成功研發(fā)上市的化療新分子，其與紫杉類作用機制相似但卻擁有多方面優(yōu)勢：活性更強、抗癌譜更廣、無明顯血液學毒性、不易產(chǎn)生耐藥性、對紫杉等多藥耐藥腫瘤依然有效、能夠透過血腦屏障、基因工程菌發(fā)酵生產(chǎn)環(huán)境友好、以及可口服給藥。
相較于難以開發(fā)成口服劑型的紫杉類藥物，優(yōu)替德隆不易被P-糖蛋白泵出胞外，具有口服給藥的優(yōu)勢。華昊中天利用核心技術(shù)平臺開發(fā)了優(yōu)替德隆膠囊，目前正在中美同步開展臨床試驗，初步數(shù)據(jù)顯示生物利用度高達57%，同時具有起效劑量低、治療窗口寬、毒副作用較小等優(yōu)勢。目前中美歐均沒有口服紫杉類藥物獲批，優(yōu)替德隆口服膠囊將顯著提升患者用藥便利性和依從性，有助于長期的輔助和維持治療，更易于與口服抗癌藥聯(lián)用，極大減輕患者治療成本，展現(xiàn)巨大的應用潛力和市場空間。
在中國，胃癌的發(fā)病率和死亡率在所有惡性腫瘤中分別排名第二和第三。中國的胃癌藥物市場規(guī)模在2022年已達338億人民幣，并預期在2026年增長至572億人民幣[1]。公司亦在積極推進優(yōu)替德隆膠囊在中國的胃癌適應癥開發(fā)，相關(guān)3期臨床試驗將于今年下半年啟動。